临床试验中多重性问题的统计学考虑

临床试验根据研究目的不同可分为“探索性临床试验”和“确证性临床试验”，而临床研究结论通常需要根据确证性临床试验的统计推断结果得到。如果某一确证性临床试验需要对多个检验假设做出统计学推断，例如多个主要疗效指标的多重检验、多组间多重比较、多个时间点的期中分析（interim analysis）等情况下，便会涉及多重性（multiplicity）问题。无须考虑多重性问题的临床试验一般限于下列情况：即单臂或双臂设计、使用单个主要指标、事先只指定了一个与主要指标相关的原假设且在一个时间点上进行统计推断。