诱导性多潜能干细胞在β地中海贫血中的应用进展

β地中海贫血是一种常见且最早被认识的单基因遗传性疾病，目前有许多治疗该疾病的方法，但这些治疗措施效果有限且成本高；而诱导性多潜能干细胞（iPSCs）是近年来迅速发展起来的干细胞技术。iPSCs技术能将体细胞重编程为干细胞，理论上可以去分化为各类细胞，再将此项技术与基因治疗技术结合起来，对彻底治愈本病有重要意义。笔者主要讨论β地中海贫血的遗传基础及相关机制、iPSCs的发现与在相关领域的应用进展，以及iPSCs用于治疗β地中海贫血中存在的问题及相关改进措施。