摘要
Edison制药公司于2012年9月13日宣称，其开发的Leigh综合征治疗药EPI-743在Ⅱa期临床研究中获得阳性结果。Leigh综合征又称亚急性坏死性脑脊髓病，是一种主要发生于儿童的遗传性、进行性、致命性神经肌肉疾病，由线粒体氧化磷酸化障碍而引起细胞能量代谢中生化功能缺陷所致，属于一类“线粒体病”，其病理特征是中枢神经系统（CNS）中控制呼吸和其他神经功能的区域出现两侧对称性坏死，临床症状开始为轻度肌张力降低、短促痉挛及中度腱反射迟钝，随后进行性恶化，可在数周或数月内发展为严重肌张力下降、腱反射消失、
出处
《药学进展》
CAS
2012年第10期479-479,共1页
Progress in Pharmaceutical Sciences
