欧洲药监局最终同意批准首个基因治疗药物Glybera

继三次拒绝之后,欧洲药品监管局已建议批准西方国家第一个基因治疗药物Glybera,这在创新药领域中是一个重要的突破。自从应用创新方法用于修复基因缺陷的首次试验开始20多年来,科学家和制药公司一直致力于基因治疗的实践中。Glybera是极罕见遗传病脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）患者的一个可能的救命索。LPLD患者不能处理血浆中的脂肪颗粒,无法进行正常饮食。据估计,每一百万人中不超过一、两个人患有此种疾病,这种疾病可以引起急性胰腺炎,从而导致死亡。