进行性肌营养不良的病毒载体治疗进展
The Therapy Progress of Viral Vector in Progressive Muscular Dystrophy
摘要
进行性肌营养不良（Progressivemusculardystrophy）是一种缓慢进行性加重的以肌无力和肌萎缩为特点的遗传性肌肉病变。杜氏肌营养不良（Duchennemusculardystrophy，DMD）为最常见的一种类型，是一种致死性的X-连锁遗传疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变所致。该病目前无特效治疗方法，糖皮质激素被临床证实可延缓疾病进展，近年来基因治疗成为新的研究热点。本文就与基因治疗密切相关的病毒载体研究进行综述。
出处
《儿科药学杂志》
CAS
2013年第5期51-54,共4页
Journal of Pediatric Pharmacy
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