低剂量MP方案治疗难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿症的疗效分析

目的分析低剂量MP方案治疗难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。方法选取确诊的难治性PNH患者20例。给予基础治疗药物、小剂量MP方案联合化疗和支持对症治疗。观察并记录化疗前后泼尼松用量、溶血指标及PNH克隆负荷指标的变化,以及疗效、疾病复发和不良反应情况。比较患者治疗前后相关参数的变化。结果 20例患者中有效15例,起效时间为化疗后10～118d,中位时间为38d。15例治疗有效患者泼尼松用量较化疗前平均减少了22mg/d;化疗后血红蛋白浓度显著高于化疗前(P<0.01),TBIL、IBIL和FHb浓度显著低于化疗前(P<0.01)。15例有效患者中1年内复发4例,15例有效者的部分PNH克隆负荷指标出现转阴,无1例严重出血及骨髓抑制等毒副反应发生。结论低剂量MP方案是治疗难治性PNH较理想的选择,疗效显著,且具有较好的耐受性和安全性。