骨髓增生异常综合征的DNA去甲基化治疗策略

DNA demethylation treatment strategies of myelodysplastic syndrome

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes,MDS）是一组起源于造血干/祖细胞异质性明显的恶性克隆性疾病,其发病机制涉及遗传学和表观遗传学等多个层面。当前去甲基化治疗已经成为MDS的一线治疗方案之一,美国FDA陆续批准5-阿扎胞苷和地西他滨应用于MDS所有亚型的治疗。随着近年对MDS表观遗传发病机制和去甲基化药物作用的进一步认识以及临床用药经验的积累,去甲基化治疗的策略正在进一步规范化及个体化。