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FDA批准Vimizim用于治疗儿童罕见病 近日，美国FDA批准Vimizim（elosulfasealfa）用于治疗IVA型黏多糖贮积症（MorquioA综合征），MorquioA综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，由M乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏引起，患者的骨骼发育、生长和活动可因该酶缺乏而受到影响。