β地中海贫血的基因活化治疗

胎儿血红蛋白合成增加可以改善β地中海贫血的临床症状。近年来国内外已开展应用化学药物重新活化γ珠蛋白基因,以治疗β地中海贫血的临床实验研究。本文主要对该治疗方法的提出,选用药物,作用效果及作用机制等方面研究进展作一简要介绍,在目前尚不能根治本病的情况下,基因活化治疗研究具有很大的临床实用价值。