RNA修复:基因治疗新途径

RNA修复主要通过核酶、反义核酸和经过改造的snRNA等工具,对RNA剪接进行干预来实现修复RNA突变或纠正RNA剪接错误,使突变基因的正常功能得以部分恢复,是一种构思巧妙、切实可行的基因治疗新战略。这一战略将基因治疗的概念由DNA拓展到了RNA。随着重组核酶的活性和基因转移效率的提高,RNA修复将显示其广阔的发展前景。