反义治疗给药途径

反义寡核苷酸、核酶和DNA酶是一种新型的高选择性的基因表达抑制剂或调节剂。过去几年中这种治疗已经应用于治疗遗传缺陷。第一个反义寡核苷酸分子已在欧洲和美国批准用于临床。然而反义寡核苷酸的成功应用还需要不断完善细胞靶标和细胞内给药途径。