摘要
去秋,宾州大学医学中心1名年轻病人的死震惊了医学界.该患者因1种不能代谢氨的罕见遗传缺陷接受了试验性基因治疗.至少,在理论上,用植入DNA片段修复缺陷甚至缺失的基因来治疗许多折磨人的疾病该是可能的.可是在实际上,基因治疗的方法仍处于艰难的原始阶段.问题就在于,将新的基因物质植入细胞并使之与已在细胞里的DNA结合起来,不会不引起免疫系统的强烈反应,因为绝大多数方法依赖于自然界的特洛伊马-病毒.以这位死者来说,研究人员将很高剂量的经过修改的感冒病毒注入其肝脏.他们推想,病毒颗粒一旦进入组织细胞,植入替代的DNA,患者的肝脏便可能正常地代谢氨.4天后,患者死于多器官衰竭,推测可能由于大量而突然的病毒注入导致不可抗拒的免疫反应.
