基因疗法的研究进展

目前,对许多人类遗传性疾病的治疗仍是不充分的。分子生物学正提供一种新方法,可以直接作用于变异基因,达到治疗遗传性疾病的目的。近来,基因转移技术在几个靶器官上的研究结果使基因疗法的可行性得到科学上的广泛接受。这些研究涉及骨髓、肝脏、中枢神经系统、某些肿瘤、血液中某些酶、激素和凝血因子缺陷等。