肌肉萎缩症的基因疗法

假肥大型肌营养不良症是一种危及生命的肌肉萎缩症,这是最常见的一种肌肉萎缩症,主要发生在男性身上,每3500名男孩中就有1名会患有这种疾病,他们的肌肉在童年时期就会开始萎缩。这种疾病通常会导致患者在青少年时期就不得不依靠轮椅生活,并且常因心脏或呼吸衰竭而早亡。