西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识(2018)

Consensus Statement: sirolimus (rapamycin) as therapy for lymphangioleiomyomatosis (2018)

淋巴管肌瘤病(lymphangioleiomyomatosis,LAM),又称淋巴管平滑肌瘤病,是一种以双肺弥漫性囊性变为主要特征的、罕见的多系统低度恶性肿瘤性疾病,主要发生于女性。LAM可导致肺功能逐渐下降,并可反复发生气胸、乳糜胸等并发症。近年来的研究发现,TSC1/TSC2基因突变是LAM发病中的关键机制,并研发了第一个治疗LAM的靶向治疗药物西罗莫司(又称雷帕霉素)。本共识内容包括西罗莫司治疗LAM的适应证、安全性和临床使用的建议。