帕金森病基因疗法向临床迈进

帕金森病(PD)是一种常见的神经变性疾病,以黑质纹状体的多巴胺能神经元逐渐丧失为表现特征。症状包括震颤、肌强直、运动迟缓和体位的不稳定性。当大约50％的多巴胺能神经元已死亡时即可发生帕金森病,这些症状常常在发病之初都很轻,应用左旋多巴即可得到有效的治疗。但PD总是渐进性地发展,大多数病人可出现左旋多巴功效逐渐丧失伴运动原振动和运动迟缓。一种对提高PD治疗效果的主要策略就是通过投用可进一步阻止多巴胺能细胞丧失的药物以延缓疾病的发展。但目前尚未研究出有效治疗PD的神经保护疗法。在2000年10月27日的《科学》杂志上,Kordower等人证实,应用一个脑半球间注射了慢病毒的媒介动物,给黑质纹状体系统局部投放神经胶质细胞系衍生的神经营养因子(GDNF),在MPTP(1-甲基-4-苯基-1,2,3,6-四氢吡啶)灵长类PD模型中。