儿科人群药物临床试验技术指导原则(征求意见稿)

Guidance for Clinical Trials of Pediatric Population(Draft)

临床上儿科超说明书用药极为普遍,如何使儿童安全、有效用药是药物研发领域的热点,但是规范与推动儿科药物临床试验是一项全球性的难题。儿科人群的生理机能与成人相比具有其特殊性,因此,儿科人群药物临床试验相比于成人临床试验面临更全面和更完善的方案设计和可操作要求。近些年来,美国和欧盟已陆续颁布了针对儿科人群药物临床试验的指导性建议,加强对其试验过程的规范力度;但是在我国,目前颁布的与药物临床试验相关的法律法规或指南要求中,尚并未专门针对儿科人群药物临床试验提出具体的指导建议。2015年8月4日,国家食品药品监督管理总局药品审评中心发布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》征求意见稿。这是我国药品监管部门首次专门针对儿科人群药物临床试验提出的指导性建议。该指导原则制订的目的是进一步规范我国儿科人群药物临床试验设计,提高试验质量,使试验数据能充分地支持儿科药物上市,同时避免不必要的重复试验。该指导原则为国内儿科药物研发企业及儿科药物临床试验机构提供了可参考的临床试验基本原则和操作指南。