基因治疗技术发展在耳聋治疗研究方面的应用

基因治疗是指将外界正常或治疗基因,通过载体转移到人体的靶细胞,进行基因修饰和表达,从而改善疾病的一种治疗手段。基因治疗的概念最早是在1972年由Friedmann和Roblin提出[1]。既往以同源重组（Homologous Recombination,HR）修复机制为基础的基因打靶（gene targeting）技术在研究基因功能方面发挥重要作用并用于基因治疗的探索。