小干扰RNA在体内的递送和其对自身免疫性疾病治疗的研究进展

RNA干扰（RNA interference,RNAi）发生于大多数真核细胞中负责转录后基因调节,其作用机制是通过导入双链RNA（double strands RNA,dsRNA）有效降解与其互补的信使RNA（messenger RNA,mRNA）导致转录后水平的基因沉默[1]。由小干扰RNA（small interfering RNA,siRNA）介导的基因沉默有两方面的应用：①作为一种工具发现、确定疾病发病机制，②作为创新疗法应用于疾病治疗。