pegvaliase在Ⅲ期临床试验中明显降低苯丙酮尿症患者血中苯丙氨酸水平被引量：1

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摘要 BioMarin公司宣布其pegvaliase治疗苯丙酮尿症的Ⅲ期临床PRISM-2试验达到主终点,血中苯丙氨酸水平较安慰剂组明显降低。Pegvaliase可替代苯丙酮尿症患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶,分解血清中苯丙氨酸。此次8周的Ⅲ期临床为双盲、安慰剂对照、随机停药试验,86名患者随机分组,

作者黄世杰

出处《国际药学研究杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第4期784-784,共1页 Journal of International Pharmaceutical Research

关键词苯丙酮尿症 pegvaliase Ⅲ期临床试验安慰剂对照 PRISM 关节痛停药期医学遗传学基因组学反应者

分类号 R977 [医药卫生—药品]

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