专刊寄语

罕见病患病率低，但病种繁多。据估计全球有超过3亿罕见病患者，其中在中国估计超过3000万。目前95％的罕见病没有治疗药物，因此罕见病实际给社会带来了重大疾病负担。推进罕见病研究和孤儿药研发，将增进罕见病人群健康福祉，对于经济、社会和伦理均具有重要意义，是健康中国建设必不可少的一环。