摘要
CRISPR-Cas9基因编辑技术为一种对靶基因进行特定DNA修饰的技术,是目前基因编辑的前沿方法。Cas9为“基因剪刀”蛋白质,它在导向RNA指示的靶基因的精确位置上进行切割。CRISPR-Cas9复合物需通过质粒或病毒传递方能到达靶DNA。腺伴随病毒(AAV)是一种体内基因表达的有效和安全的载体,目前已广泛用于基因治疗。最常见的CRISPR-Cas9技术使用的是源自细菌化脓性链球菌的Cas9(SpCas9)。该蛋白质由1368个氨基酸组成,因体积太大不能装载在AAV中。如将该蛋白分成两部分,分别装在不同的病毒,则会降低SpCas9的活性。
出处
《广东药科大学学报》
CAS
2017年第1期60-60,共1页
Journal of Guangdong Pharmaceutical University