可望用基因疗法治疗Sly氏综合征

据美国的 Bar Harbor杰克逊实验室的遗传学家报道,用基因疗法治愈新生的和成年小鼠罕见的遗传性代谢障碍,该病在临床上称作sly氏综合征。到目前为止,Edward HBirkenmeier领导的这个研究小组已将酶β—葡萄糖醛酸酶基因的正常拷贝拼接到几百只小鼠的骨髓中,逆转该疾病的全部症状。