在小鼠肌营养不良模型中直接基因注射修复缺失蛋白

美国Wisconsin大学(Madison,WI)的研究人员已开始用基因疗法治疗duchenne肌营养不良症(MD)。他们将编码营养不良蛋白(dystrophin)的人基因直接注入小鼠肌肉。营养不良蛋白是在肌肉细胞壁发现的一种蛋白分子,患Duchenne MD的患者缺乏此蛋白。此基因对类似患Duchenne MD的小鼠产生人营养不良蛋白。这一技术包括将cDNA或RNA包裹到脂质体,是由Wisconsin大学和Vical公司的研究人员开发的。这项技术也是Merch＆Co(Rahway,NJ)与Vical(San Diego,CA)公司合作开发疫苗的基础。