新的基因疗法传送系统:肌细胞

找到适合于遗传修饰的细胞,将它们用作运送载体是基因疗法商业化的一个主要障碍。但是斯坦福大学医学院和密执安大学医学中心的两个研究小组也许已经解决了这个问题。两个小组分别使用未成熟肌细胞(称为成肌细胞)在小鼠中制造人生长激素(hGH)。尽管这一工作还处于十分初级阶段,但是这种方法也许最终被用于治疗如胰岛素依赖型糖尿病、肌营养障碍、A型血友病,甚至癌症。这两个研究几乎是相同的,两个小组从开始建立的细胞系在遗传上改变成肌细胞,并将它们注入小鼠中。由Helen Blau领导的斯坦福小组用了两个逆病毒载体,分别编码hGH和β-半乳糖苷酶作为标记,在遗传上改变成肌细胞。密执安大学的Eliav Barr和JeffreyLeiden用质粒控制细胞。