腺苷脱氨酶缺乏症基因治疗的新尝试

腺昔脱氨酶(ADA)缺乏症是一种极少见的遗传性免疫失调性疾病.美国国家癌症研究所的MBlaese医师应用基因疗法对2名ADA缺乏症患儿治疗,在初步显示疗效的基础上,获得"重组DNA顾间委员会(RAC)"的批准,对该病进行改进的基因治疗。自1990年开展基因治疗以来,已实施的治疗措施尽管使患儿的淋巴细胞计数和免疫反应有了明显的改善,Biaese等对病人病程进展很满每但其免疫功能仍有"漏洞"。