囊性纤维化的基因疗法

科学家们首次报道了基因疗法能使人工诱发的囊性纤维化小鼠的肺细胞恢复正常功能。该研究成果为基因疗法有效治疗人类疾病增加了希望。囊性纤维化是高加索人最常见的遗传性疾病,患病率达1/2000。单个基因缺陷导致肺粘液增多,患者对肺部感染敏感;