慢性髓性白血病基因治疗

攻击慢性髓性白血病(CML)的新型基因疗法将于1998年6月开始进行临床试验。试验的核心是一种逆转录病毒的结构——使甲氨蝶呤耐受基因与针对CML的BCR/ABL基因重新排列特性的反义序列相结合。 CML的癌细胞含有异常小的费城染色体,是第9与第22染色体长臂之间易位的结果。易位融合了部分ABL基因与部分BCR基因。此融合基因的蛋白产物的活性持久,并且与CML的发生有关。