儿童重型β地中海贫血异基因造血干细胞移植术后中枢神经系统并发症的初步分析

目的探讨重型β地中海贫血患儿异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）术后1年内发生中枢神经系统（CNS）并发症的临床特点，提高CNS并发症的诊断和治疗水平。方法对2012年1月1日至2016年12月31日在深圳市儿童医院血液肿瘤科给予HSCT治疗的58例重型B地中海贫血病例进行回顾性分析。结果58例患儿中有9例（15．52％）在allo—HSCT术后1年内发生了CNS并发症，其中大脑后部可逆性脑病综合征4例，病毒性脑炎2例，难治性癫痫、高热惊厥和低镁抽搐各1例。9例CNS并发症病例中，男性供者2例，女性供者7例；4例为HLA全相合，5例为HLA不全相合；使用糖皮质激素5例，未用4例。本研究无死亡病例，所有患儿均脱离地中海贫血输血状态；对上述危险因素进行单因素分析，P均〈0．05。1例出现神经系统后遗症（难治性癫痫），其余痊愈。结论女性供者、HLA不全相合和糖皮质激素的使用可能为重型B地中海贫血患儿allo-HSCT术后发生CNS并发症的高危因素。早期诊断并积极治疗CNS并发症，可减少后遗症的发生并降低病死率，有效改善患儿的生存质量。