造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的研究进展

地中海贫血（thalassemia,TM）是单基因遗传的慢性溶血性疾病。造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）是目前临床根治重型β-TM的唯一方法。自1981年首例HSCT治疗TM成功报道后,目前国际应用HSCT治疗重型β-TM已超过4000例。近年有关TM患者磁共振成像（MRI）T2＊检测、HSCT前预处理方案、供者来源细胞选择等均取得长足发展,移植疗效也得到进一步提高。