美国FDA批准一种基因疗法药物治疗RPE65双等位基因突变型遗传性视网膜变性病

美国FDA于2017年12月19日批准Spark公司（Spark Therapeutics Inc.）的Luxturna（voretigene neparvovecrzyl）用于成人和儿童治疗RPE65双等位基因突变型遗传性视网膜变性病,这是FDA批准的首种可直接用药的针对某个特定基因突变性疾病的基因疗法药物。