△F508-CFTR在囊性纤维化治疗中的研究近况及前景

囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)是一种由环磷酸腺苷c AMP激活的氯离子通道,CFTR蛋白主要翻译表达在一些吸收和分泌上皮的细胞膜上,参与跨上皮的离子和水分子分泌和流动等各种生理活动。在遗传性疾病囊性纤维化(CF)中,CFTR蛋白起着非常重要的作用,其中超过70%的CF患者都属于△F508-CFTR型。本文针对△F508-CFTR突变型的CF个性化治疗的研究现状及前景作一综述。