FDA认定基因治疗血友病A突破性疗法资格

BioMarin制药公司宣布美国FDA给予valoctocogene roxaparvovec基因治疗血友病A突破性疗法资格认定。血友病A也称为因子Ⅷ缺乏血友病,是一种X染色体相关疾病,主要影响男性,经常造成自发出血和关节损伤。valoctocogene roxaparvovec是使用腺相关病毒（AAV）因子Ⅷ载体基因治疗,使血中因子Ⅷ浓度恢复至正常。