罕见病之黏多糖贮积症

今年6月，我国公布了首批罕见病目录，目录的出台将提高药企研发罕见病药物的积极性，加速罕见病药物上市进程，并将为罕见病药物纳入医保提供参考依据。本文作者为美国明尼苏达大学遗传学博士，明尼苏达大学医学院副研究员，七色堇罕见病联盟创始人，世界溶酶体病年会基础医学分会主席，美国卫生部溶酶体病基金获得者，曾两次获得世界溶酶体病年会年轻学者奖。作为一名罕见病领域的科研工作者，作者特别撰文向大众普及罕见病知识。