关注度较高的几种罕见病

肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，即渐冻症）主要症状为肌肉逐渐衰弱萎缩，最后大脑完全失去控制肌肉运动的能力。但患者一直可以保持清晰的思维和记忆。目前发病机理不明，也无法治愈。通常在60岁左右发病，但也可能青年期发病。发病后平均存活3年，大多死于呼吸衰竭。目前只有利鲁唑可稍微延长患者寿命，但不能逆转已经造成的神经损伤。呼吸支持设施对于晚期患者尤其必要。