FDA授予Galafold(migalastat)123 mg硬胶囊加速批准

近日,Amicus Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予Galafold（migalastat） 123 mg硬胶囊加速批准。Galafold是一种口服、精准医疗药物,用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病（Fabry disease）成人患者的治疗。