治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子基因突变介导疾病的复方新药——Symdeko~

囊性纤维化是遗传性外分泌腺疾病,其跨膜传导调节因子(CFTR)是细胞膜表面一种依赖氯离子磷酸化的通道蛋白。CFTR基因突变导致蛋白产物功能破坏或丧失,所介导的疾病危及人体多个系统,如呼吸系统的慢性梗阻性肺部病变,消化系统的胰腺外分泌功能不良致使胰腺炎发作和汗液电解质异常升高等。治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子介导疾病的复方新药Symdeko~由美国Vertex生物技术制药公司研制,含tezacaftor 100 mg和ivacaftor 150 mg的复方片剂及ivacafto 150 mg单一片剂的共包装。2018年2月12日,美国食品药品管理局(FDA)授予该药突破性治疗药物地位的认定,同日批准上市。该药同时向欧洲药品管理局(EMA)提出新药上市申请(NDA),目前尚在审理中。该文对Symdeko~非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。