首款基于RNA疗法的罕见病治疗药物patisiran

2018年8月10日,美国食品和药物管理局（FDA）批准小分子干扰RNA（siRNA）药物patisiran （商品名：Onpattro）上市,用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性周围神经病（polyneuropathy）成人患者的治疗,为注射剂型,由Alnylam制药公司生产。此外, FDA还批准了其申请的快速通道、优先审查和突破性治疗资格,并获得了孤儿药的资格认定。hATTR是一种罕见的、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病,全球约有50 000例患者。