嵌合性RNA/DNA寡核苷酸位点特异性修复基因损伤——一种新的单基因病治疗途径

近年来 ,无论是在 RNA或是 DNA水平 ,基因治疗的有关技术方法的研究发展迅速 ,但仍有许多缺陷。最近 ,一种新的用于准确修复基因组 DNA中单个碱基突变或缺失的方法正日趋完善 ,该方法利用同源重组原理 ,使用一段含有 DNA和RNA残基的嵌合寡核苷酸直接修复基因损伤 ,能够在 DNA水平直接转换基因组中的碱基 ,以达到永久性修复遗传性损伤的目的且克服了一些目前存在的缺陷。