腺相关病毒载体及其在血友病A基因治疗中的应用

腺相关病毒(AAV)载体所具有的生物学特性,使其成为一些需要目的基因长期而稳定表达的疾病基因治疗的理想载体之一。BDD F Ⅷ cDNA的应用以及AAV包装容量的拓展,可能使AAV在血友病A的基因治疗中发挥重要作用。