FDA批准Firdapse(amifampridine)治疗Lambert-Eaton肌无力综合征

美国FDA于2018年11月28日批准Catalyst药业公司(Catalyst Pharmaceuticals,Inc.)的Firdapse(amifampridine,CAS登记号:54-96-6)片剂用于成人治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(Lambert-Eaton myasthenic syndrome,LEMS)。Firdapse是FDA批准的第一种治疗LEMS的药物。LEMS是一种罕见的自身免疫疾病,患者的免疫系统会错误地攻击神经与肌肉之间的神经肌肉接头(neuromuscular junction,NMJ),导致神经不能正常地向肌肉传递信号,造成肌肉虚弱无力及其他症状,患者日常生活会受到严重影响。LEMS可能与其他自身免疫系统疾病相关,但更常见于某些癌症患者,如小细胞肺癌。通常LEMS发病时间与癌症同期或者早于癌症发生。全球LEMS的发病率大约为百万分之三。