摘要
再生障碍性贫血(aplastie anemia,AA)是1组以骨髓有核细胞增生减低和外周全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病[1]。根据骨髓病理及外周血细胞计数,AA分为极重型、重型和非重型3型[2]。目前AA的治疗主要为免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)和造血干细胞移植治疗。根据国际上骨髓衰竭综合征领域的研究进展,结合我国儿童AA临床诊治实际情况,对于极重型、重型AA患儿目前首选造血干细胞移植治疗,此方法具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等优点[3]。