原发性硬化性胆管炎临床试验的设计思路

Design for clinical trials in primary sclerosing cholangitis

原发性硬化性胆管炎(PSC)是一种慢性胆汁淤积性自身免疫性肝病,以特发性肝内外弥漫性胆管炎症和纤维化导致多灶性胆管狭窄为主要特征。发病隐匿,患者早期常无典型症状,但随病情进行性加重可导致反复胆道梗阻和胆管炎症,最终引起胆汁性肝硬化和肝功能衰竭。