疑难重症和罕见病的临床研究

疑难重症和少见病是大型综合性、专科性医院临床工作的主要任务之一。因病例相对集中,通常疑难重症和罕见病也是这类医院临床研究的重点。但同时,正是因为病例数量少,一家医院的病例数量很难满足研究需要,而常规多中心研究因成本高、组织难度大等原因很难组织实施。为此,学术界提出临床注册研究的解决方案,其主要特点是在网络上搭建多中心临床研究平台,采用病例注册上传的形式,按事先设计的方案,上传注册病例的临床信息,建立多中心临床研究数据库,形成研究平台。这项工作需要花费许多人力物力,平台建成后应形成能够支持多种类型临床研究的技术平台,形成内部良性循环运行机制,支持临床研究长期稳定持续地开展。同时,注册上传的病例资料将在各种临床研究中反复使用,事先设计的临床研究方案必须适应今后开展各类临床研究的需要。