1400万打一针

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摘要 5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华制药旗下AveXis的新药Zolgensma上市,用于特定的脊髓性肌肉萎缩症。Zolgensma是第一个针对该疾病的基因疗法,官方发布价格为212.5万美元(约合1400万元人民币)。脊髓性肌肉萎缩症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)是一种遗传性神经肌肉病,发病率为六千分之一到万分之一,属罕见病。

作者王礼钧马丹萌王璐瑶

机构地区财新

出处《财新周刊》 2019年第22期12-12,共1页 Caixin Weekly

关键词食品药品监督管理局肌肉萎缩基因疗法神经肌肉 FDA 人民币遗传性 SMA

分类号 F426.82 [经济管理—产业经济]

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