Patisiran(Onpattro)

2018年8月10日,全球首个小干扰RNA(siRNA)药物Onpattro(通用名为patisiran)经美国FDA批准上市[1]。Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hAT-TR,也称家族性淀粉样多发性神经病变)引起的神经损伤,也是第一个用于治疗hATTR的药物。Onpatro通过静脉内输注给药,用药剂量取决于实际体质量,对于体质量小于100kg的患者,推荐剂量为0.3mg·kg^-1,每3周一次;对于体质量在100kg或以上的患者,推荐剂量为30mg.每3周一次[1]。