基因编辑器CRISPR/Cas9

CRISPR/Cas(CRISPR: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,即“成簇的规律间隔的短回文重复序列”;Cas: CRISPR associated proteins,即“CRISPR关联蛋白”),是一种体内切割DNA的方式,来源于细菌的一种免疫系统(图1a)。CRISPR/Cas9则是被研究得最多的一种CRISPR/Cas。许多实验室通过不断改进CRISPR/Cas9系统,开发出强大的用途,包括:使靶基因失活(敲除基因)、插入外源基因(敲进基因)等基因编辑(图1b)和调控真核基因的表达(图1c,图1d)等。CRISPR基因编辑技术的潜在应用价值仍很巨大,但也面临着许多法规上和社会上的障碍(图2)。从长远来看,CRISPR技术相关的安全和伦理问题不应阻止旨在治疗人类疾病的科学发展。