噬血细胞性淋巴组织细胞增生症——罕见病,大问题

Hemophagocytic lymphohistiocytosis: a rare disease with tough problems

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)是以细胞因子风暴为主的急重症,国际组织细胞协会HLH-1994和2004方案的应用使HLH的生存率明显提高。2018年出台的"关于依托泊苷和骨髓移植治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的专家共识",解答了两个方案在实施细节、难治复发患儿的治疗以及造血干细胞移植中存在的一些疑问。未来研究将集中在患儿分层诊疗、靶向药物的应用、难治性患儿的补救治疗及继发性HLH的规范性治疗等方面。