儿童血友病A预防治疗进展

血友病A是一种由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ(FⅧ)减少或缺乏导致的遗传性出血性疾病。临床表现为关节、肌肉、内脏器官、深部组织等轻微外伤后自发性的出血且难以控制。目前预防治疗通过持续规律地输注FⅧ因子,保证病儿血浆中的FⅧ因子活性长时间维持在一定水平,从而减少出血次数,保护关节功能,降低致残率。大量临床研究证实了预防治疗的有效性、可行性。但抑制物形成、关节病变、病毒感染等并发症的出现,导致部分病儿预防治疗不容乐观。本文主要阐述国内外血友病A儿童预防治疗的研究现状。