治疗罕见病药物阿加糖酶β获批上市

近日,国家药品监督管理局批准注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)进口注册申请,该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿,并伴随患者终身且逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第-批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。